La gestione della Leucemia Mieloide Cronica (LMC) nel contesto sanitario regionale è stata al centro della Tavola Rotonda dedicata alla Regione Lazio “Leucemia mieloide cronica: 25 anni di progressi e uno sguardo al futuro”, realizzata con il contributo non condizionante di Novartis Italia.
L’incontro si è svolto in seguito a un percorso nazionale che ha portato alla redazione di un Alliance Paper, elaborato attraverso un confronto tra Istituzioni, clinici e associazioni dei pazienti. Il documento individua priorità condivise per la gestione della LMC, richiamando l’importanza di valorizzare l’innovazione terapeutica, l’efficacia dei trattamenti e la sostenibilità della presa in carico, garantendo continuità del trattamento e qualità di vita (QoL) dei pazienti. A partire dalle priorità identificate nel documento, la Tavola Rotonda ha approfondito gli aspetti clinici, assistenziali e organizzativi legati alla presa in carico nel lungo periodo dei pazienti con LMC, con particolare attenzione all’accesso all’innovazione e all’omogeneità dei percorsi regionali.
A venticinque anni dall’introduzione degli inibitori delle tirosin-chinasi, l’evoluzione terapeutica ha consolidato la possibilità di gestire la LMC nel lungo periodo, modificando gli obiettivi della presa in carico. L’attenzione si è progressivamente spostata dalla sola sopravvivenza al conseguimento di risposte molecolari profonde e durature, al miglioramento della qualità di vita e, per i pazienti eleggibili, alla possibilità di accedere alla remissione libera da trattamento. È emersa la necessità di assicurare un accesso equo e appropriato all’innovazione fin dalla prima linea, per garantire scelte terapeutiche coerenti con il profilo clinico del paziente e con gli obiettivi terapeutici di lungo periodo.
“Parlando di leucemia mieloide cronica, l’innovazione ha sicuramente un ruolo fondamentale e, grazie alla ricerca, si continua a migliorare. È quindi molto importante garantire un’equità di accesso all’innovazione, sia in termini di nuove terapie sia di procedure uniformi e omogenee. È indispensabile disporre di PDTA e percorsi di presa in carico omogenei, riducendo la frammentazione delle cure e rafforzando la rete tra ospedale, medicina del territorio e centri specialistici. Anche le associazioni dei pazienti svolgono un ruolo sempre più importante per comprendere le esigenze dei pazienti, dei loro familiari e dei caregiver, soprattutto per quanto riguarda la qualità della vita”, ha dichiarato Antonello Aurigemma, Presidente del Consiglio Regionale del Lazio.
Rodolfo Lena, Vicepresidente della Commissione Sanità del Consiglio Regionale del Lazio, ha sottolineato che “La definizione di un PDTA è fondamentale rispetto a un percorso legato anche a una presa in carico quanto più possibile precoce. Questo consente di prendersi cura della persona attraverso un dialogo costante e continuo con il paziente, anche per comprendere quale terapia farmacologica possa essere più efficace. Nella nostra Regione abbiamo grandi professionisti, con competenze importanti, che devono però essere messi in rete. Il ruolo delle Istituzioni è creare questa rete, definire il PDTA e garantire quel flusso di informazioni che è fondamentale per migliorare la capacità di presa in carico e dare risposte ai pazienti e alle loro famiglie”.
In questo quadro, è stata sottolineata anche la necessità di una rete ematologica regionale dedicata, distinta da quella oncologica e capace di rispondere alle specifiche esigenze cliniche, diagnostiche e assistenziali dei pazienti con patologie ematologiche, contribuendo a una programmazione regionale in grado di garantire un accesso tempestivo e appropriato alle terapie innovative.
Inoltre, è stato richiamato il ruolo di LabNet CML, la rete nazionale promossa dalla Fondazione GIMEMA che collega i centri ematologici a laboratori standardizzati e sottoposti a controlli di qualità, favorendo risultati affidabili e comparabili. Il ricorso a standard diagnostici condivisi può rafforzare la qualità della valutazione della risposta e sostenere decisioni terapeutiche tempestive lungo l’intero percorso di cura.
“Dal punto di vista diagnostico, i centri del Lazio sono abbastanza allineati grazie al percorso di diagnostica molecolare LabNet della Fondazione GIMEMA, portato avanti da anni che ha permesso di uniformare le metodiche e monitorare correttamente i pazienti. Rimane però una criticità nella ricerca delle mutazioni nei pazienti che sviluppano resistenza, perché non tutti i laboratori sono in grado di effettuarla, con la metodica che è costosa e non uniforme – ha dichiarato Massimo Breccia, Professore Associato dell’Università degli Studi di Roma “La Sapienza” e Responsabile dell’Unità di Day Hospital di Ematologia e del Programma Malattie Mieloproliferative dell’Azienda Policlinico Umberto I di Roma – Sul piano terapeutico, il ritardo nell’accesso ai nuovi farmaci rispetto ad altri Paesi europei rappresenta uno svantaggio per i pazienti ed è un aspetto che deve essere affrontato a livello istituzionale”.
In questo contesto, è stato ricordato come nella gestione di lungo periodo della LMC l’efficacia del trattamento debba essere valutata anche in considerazione della qualità di vita, poiché gli effetti collaterali, anche quando non severi ma protratti nel tempo, possono incidere sulle attività quotidiane del paziente e sulla continuità della terapia. Una rilevazione strutturata dei bisogni e degli esiti riferiti direttamente dal paziente può contribuire quindi a rendere più completa la valutazione clinica, favorendo il dialogo con l’ematologo e una maggiore personalizzazione delle scelte terapeutiche.
“La comunicazione con il paziente è fondamentale, a partire dal momento della diagnosi, che può avere un forte impatto emotivo anche sulla famiglia e sul lavoro. È importante in questo senso affiancare all’ematologo un supporto psicologico strutturato e garantire una comunicazione chiara e continuativa sulle terapie. Il confronto tra medici e pazienti può aiutare la persona a essere più informata e a diventare parte attiva del proprio percorso di cura. Una presa in carico a 360 gradi può quindi contribuire a migliorare la qualità di vita”, ha sottolineato Anna Galante, Presidente dell’associazione Bianco Airone Pazienti ONLUS.
La Tavola Rotonda ha quindi confermato, per la Regione Lazio, l’importanza di una presa in carico in grado di garantire appropriatezza terapeutica e continuità assistenziale, favorendo un accesso equo e tempestivo all’innovazione. La definizione di indirizzi regionali condivisi può contribuire a rendere i percorsi più omogenei e sostenibili nel lungo periodo, anche nell’ottica di favorire la successiva applicazione in altri contesti regionali.
