Una nuova prospettiva terapeutica si apre per chi soffre di Colangite Biliare Primitiva (Pbc), una rara malattia autoimmune del fegato che colpisce prevalentemente le donne. Gilead ha reso noto che il farmaco innovativo ‘Seladelpar’ è stato inserito nella rimborsabilità da parte dell’Aifa, diventando così disponibile nel Servizio Sanitario Nazionale. Il farmaco può essere utilizzato in associazione con l’acido ursodesossicolico (Udca) nei pazienti con risposta insufficiente alla terapia di prima linea, oppure come monoterapia quando l’Udca non è tollerato.
Per illustrare le novità, l’azienda ha organizzato un incontro a Milano, pochi giorni dopo la Giornata delle malattie rare, aperto alla stampa e dedicato a specialisti e associazioni di pazienti. All’evento, svoltosi presso l’Hyatt Centric Milano Centrale, sono stati approfonditi l’approccio olistico alla malattia, le innovazioni terapeutiche e l’importanza del dialogo con i pazienti. Tra i relatori, Marco Carbone, professore associato dell’Università Milano-Bicocca e dirigente medico dell’unità di Epatologia e Gastroenterologia della Asst Grande Ospedale Metropolitano Niguarda, Davide Salvioni, presidente dell’associazione Malattie autoimmuni del fegato (Amaf), e Carmen Piccolo, Executive Country Medical Director di Gilead Sciences Italia.
La Pbc in Italia: un quadro complesso
La Pbc è una malattia cronica del fegato, di natura autoimmune e colestatica, che colpisce principalmente donne tra i 45 e i 65 anni. In Italia si stimano circa 28 casi ogni 100.000 abitanti, con circa cinque nuove diagnosi ogni anno su 100.000 persone. Il problema principale è che spesso la malattia resta silente per lungo tempo, portando a diagnosi tardive. Un segnale iniziale può essere rappresentato da valori elevati di fosfatasi alcalina nel sangue, individuabili con semplici esami di routine.
I sintomi più comuni includono affaticamento e prurito cronico, quest’ultimo particolarmente invalidante, poiché compromette il sonno, il benessere psicologico e le attività quotidiane. La Pbc può evolvere verso fibrosi avanzata, cirrosi e, nei casi più gravi, richiedere il trapianto di fegato. Al momento non esiste una cura definitiva: i trattamenti disponibili mirano a rallentare la progressione della malattia e a ridurre i sintomi legati alla colestasi.
Terapie di prima e seconda linea
Il trattamento di prima linea della Pbc prevede l’acido ursodesossicolico (Udca), che tuttavia non è efficace in circa il 40% dei pazienti. Per questi casi si ricorre a terapie di seconda linea, tra cui il Seladelpar.
I dati dello studio di fase 3 “Response”, condotto su 193 partecipanti in varie sedi internazionali, hanno mostrato che il 62% dei pazienti trattati con 10 mg di Seladelpar al giorno per 12 mesi ha raggiunto l’endpoint primario di risposta biochimica composita, rispetto al 20% dei pazienti trattati con placebo. Inoltre, il 25% dei pazienti trattati con Seladelpar ha riportato la normalizzazione dei livelli di fosfatasi alcalina, parametro altamente predittivo dei risultati a lungo termine nella Pbc. Nessun miglioramento simile è stato osservato nei pazienti del gruppo placebo.
Il farmaco si è rivelato efficace anche nel ridurre il prurito: dopo sei mesi di trattamento, i pazienti con prurito da moderato a grave hanno registrato un miglioramento di 3,2 punti su una scala da 0 a 10, contro 1,7 punti nel gruppo placebo. I dati di sicurezza confermano un buon profilo tollerabilità e un basso rischio di effetti collaterali.
